ملخصات الأبحاث

إنزيم تحرير جيني صغير الحجم

F Ran et al
  • Published online:

يُستخدَم إنزيم النوكلييز الداخلى الموجَّه بالحمض النووي الريبى كريسبر/كاس9  (CRISPR/Cas9) على نطاق واسع كأداة تحرير جينومى. ومع ذلك.. فالحجم الفعلي لصورة الإنزيم شائعة الاستخدام من بكتيريا Streptococcus pyogenes يطرح مشكلات للتطبيقات التي تستخدم الفيروس (AAV) كناقل. وقد مَيَّزَ فنج تشانج وزملاؤه ستة جزيئات أصغر متماثلة السلف لإنزيم كاس 9. وبالتركيز على إنزيم كاس 9 من بكتيريا Streptococcus aureus، قاموا بتعبئته مع الحمض النووي الريبى في ناقل فيروسي؛ لاستهداف الجين التنظيمي للكوليسترول Pcsk9 في كبد الفأر. ولاحظوا تعديلًا جينيًّا أكثر من 40% في غضون أسبوع من الحقن، مصحوبًا بانخفاضات كبيرة في المصل للجين التنظيمي Pcsk9 للكوليسترول، ومستويات الكوليسترول الكلية.