أضواء على الأبحاث

علاجٌ جيني واعد لاضطراب يسبب العمى

  • Published online:

Steve Gschmeissner/SPL

استعاد رجالٌ يعانون مرضًا جينيًّا شرسًا يؤدي إلى العمى قَدْرًا من أبصارهم المفقودة، بعد تلقيهم جرعاتٍ من جينٍ علاجي. فهناك نوعٌ من الاضطرابات الجينية مرتبط بالكروموسوم X، يُسمَّى التهاب الشبكية الصباغي، يصيب الشباب الذكور ممن يحملون جينًا معيبًا على الكروموسوم X الوحيد لديهم. ومع الموت التدريجي لخلايا عيون المصابين بهذا الاضطراب (الخلايا العصوية والمخروطية، الموضحة بلونٍ اصطناعي في الصورة)، يعاني هؤلاء مشكلاتٍ معينة، مثل العمى الليلي، والرؤية النفقية، ويصاب كثيرٌ منهم بالعمى الدائم عند بلوغهم الثلاثينات من عمرهم.

ولاختبار مدى أمان أحد العلاجات الجينية لهذا المرض، استعان روبرت مكلارين -من جامعة أوكسفورد بالمملكة المتحدة- وزملاؤه بثمانية عشر رجلًا، تضرَّرت أبصارهم نتيجةً لهذه الحالة المرضية. وتلقى المرضى جرعاتٍ متفاوتة من فيروس يحمل بديلًا للجين المعيب.

ولم تظهر لدى المشاركين في التجربة أي آثارٍ جانبية خطيرة، ولكنْ أُصيب بعضٌ من الرجال الذين تلقوا أعلى جرعاتٍ من الفيروس بالتهابٍ طفيف في الشبكية. وكانت نتيجة العلاج هي تحسُّن الرؤية المحيطية لدى ستة رجال، واستمر هذا التحسن طوال التجربة التي دامت ستة أشهر، بينما ازداد سُمْك شبكية رجلٍ واحد، وهو ما قد يدل -حسب ما أورده مؤلفو البحث- على أنَّ مستقبلات الضوء لديه قد عاودت النمو مرةً أخرى.

(Nature Med. http://doi.org/dnm2 (2020