أضواء على الأبحاث

بحوث طبية: علاج «كريسبر» لمرض عضلي

  • Published online:

يمكن لتقنية قوية للتحرير الجيني أن تحفِّز إنتاج بروتين عضلي مهم في الكلاب، وهو اكتشاف يقرِّب الباحثين خطوة من تجربة هذه التقنية على البشر الذين يعانون من عجز قاتل في الجزيء نفسه.

إنّ مَن يعانون من المرض الوراثي المُسمَى "الحثل العضلي دوشين" لا يمكن لأجسادهم توليف الديستروفين، وهو أحد مكونات السقالات داخل الخلايا العضلية. ويؤدي هذا القصور إلى هزال العضلات، والموت المبكر. وقد تم استخدام نظام التحرير الجيني «كريسبر-كاس9» سابقًا؛ لتحفيز إنتاج الديستروفين في الفئران، إلا أن إريك أولسون - من المركز الطبي الجنوبي الغربي لجامعة تكساس في دالاس - وزملاءه سعوا لاختبار هذه التقنية في حيوان أكبر.

فعالَج الباحثون أربعة كلاب - تفتقر جميعها إلى الديستروفين بسبب طفرة جينية - بنظام «كريسبر-كاس9»، الذي قص امتدادًا قصيرًا من الحمض النووي الخاص بالحيوانات. وسمح ذلك لخلايا الكلاب بأن تنتِج الديستروفين. ووصلت مستويات البروتين في عضلة قلب أحد الكلاب إلى 92% من المعدل الطبيعي.

(Science http://doi.org/ctgz (2018