أضواء على الأبحاث

العلاج الجيني يستعيد السمع

  • Published online:

إنّ نقل جين وظيفي إلى آذان فئران مصابة بأحد اضطرابات السمع الوراثية يتيح للفئران التقاط الأصوات. فالأشخاص المصابون بمتلازمة "أشر" من النوع الأول لديهم طفرات وراثية تسبِّب الصمم في مرحلة الطفولة، والعمى التدريجي، واضطرابات في التوازن.

قامت جوينايل جيليوك - من مستشفى بوسطن للأطفال في ولاية ماساتشوستس - وزملاؤها بدراسة فئران حديثة الولادة، مصابة بأحد أشكال متلازمة "أشر" من النوع الأول. قاموا بحَقْن فيروس اصطناعي يحمل نسخة صحية من الجين المشفر لبروتين يُسمى هارمونين، في آذان الحيوانات. يوجد هذا البروتين في الخلايا الشعرية الحساسة للصوت في الأذن الداخلية، ويساعد على نقل الإشارات السمعية إلى الدماغ. ووجد الفريق أن الفئران التي أُعطيت الجين استجابت لأصوات هادئة كالهمس، على غرار الفئران العادية. وكان أداء الفئران التي عُولجت كذلك في اختبارات التوازن جيدًا كأداء الفئران العادية.

وفي دراسة أخرى، وجد لوك فاندينبرج - من معهد شيبنز لبحوث العيون، التابع لمستشفى ماساتشوستس للعين والأذن في بوسطن - وزملاؤه أن الفيروس نفسه نَقَلَ الجينات لعدد كبير من الخلايا الشعرية المستهدَفة في أذن الفأر.

Nature Biotechnol. http://dx.doi.org/10.1038/nbt.3801;

 (http://dx.doi.org/10.1038/nbt.3781 (2017